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Relato de caso:experimento com células-tronco em DMD

6 novembro, 2009

Este caso é uma daquelas notícias que renovam nossas esperanças:

Fonte: Acadim

Relatamos aqui o estudo de caso de um jovem de 23 anos, diagnosticado com DMD aos 3 anos de idade, que manifestou uma progressiva diminuição na força muscular e tornou-se dependente de cadeira de rodas aos 12 anos de idade.

O paciente recebia cuidados de suporte com o uso intermitente de prednisona, tratamento contra dor, e fisioterapia. As infecções respiratórias frequentes, resultantes do fraco esforço respiratório associado à diminuição da capacidade em eliminar secreções, foram tratadas com terapia de antibióticos padrão.

No período de 5 a 14 de agosto de 2008, o paciente foi tratado com uma combinação de células regenerativas endometriais (ERC) e linfócitos CD34+ provenientes de sangue do cordão umbilical. Posteriormente, de 25 a 28 de novembro, recebeu uma nova série incluindo células-tronco obtidas de matriz placentária (Tabela 1). As células foram preparadas e administradas como descrito. [148, 149]

Não houve eventos adversos associados à infusão de células-tronco. Houve um aumento significativo na força muscular em todos os grupos musculares, acompanhado por um aumento na capacidade funcional do paciente.

Assim, uma força anterior à implantação de 2-2.5/5 no pescoço, ombros, membros superiores e inferiores, aumentou após cada uma das duas administrações de células-tronco, e chegou a uma valor final de 4/5 um mês após o segundo tratamento de transplante. Os incrementos na força muscular após as duas administrações de células-tronco pareceu incremental, com maior benefício registrado após a segunda administração.

A força das extremidades superiores passou, de conseguir elevar contra a gravidade antes do primeiro transplante, para conseguir levantar pesos de 0,91 kg após o procedimento. O equilíbrio e a força do tronco também foram significativamente melhorados. O paciente ganhou 9,07 kg, e um maior nível de atividade geral.

A frequência das infecções respiratórias diminuiu: de 3 a 4 ao ano antes da terapia com células-tronco, a nenhuma após o tratamento. O esforço inspiratório melhorou de -32 para -40 cm de água.

Uma biópsia muscular tomada em janeiro de 2009 mostrou níveis normais de distrofina (>50%, normal = 50-100%). A melhora da força muscular, função respiratória, e do nível geral de atividade manteve-se constante até a presente data.

Até onde temos conhecimento, esta é a primeira vez que se relata uma ampla expressão de distrofina ocorrendo em um paciente de DMD que não deambulava, após tratamento com ERC.

Tradução (por: Marcelo D. P. de Oliveira)

É, pessoal…o resultado, além de extremamente animador, é tentador pois, em princípio não foram observados danos colaterais ao experimento, mas precisamos ser cuidadosos. Sobre isso, vejam o que diz  a Dra. Ana Lúcia Langer, do Centro de Estudos do Genoma Humano, em seu site:

Fonte: http://www.distrofiamuscular.net

Células tronco mesenquimais como anti-inflamatórias: implicações para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (20/10/09)

USA – os autores fazem uma revisão das propriedades anti-inflamatórias das células tronco mesenquimais e a possibilidade de sua utilização na distrofia muscular de Duchenne; nesta forma da doença os cortícóides, que são anti-inflamatórios, são a melhor opção de tratamento. No meio da revisão eles descrevem um caso de Duchenne com 23 anos e que recebeu tratamento com células tronco de três origens diferentes (endometrial, cordão umbilical e placentária) por via venosa e intramuscular. Com este tratamento houve melhora da força dos membros superiores e pescoço, melhora da função pulmonar, redução do número de infecções respiratórias, ganho de peso e aumento da expressão da distrofina (acima de 50%). Não é um estudo clínico e nem há uma observação independente mas os resultados neste caso foram surpreendentes.

Penso que podemos comemorar, mas sem tirar os pés do chão, já que é apenas uma primeira tentativa, cujos resultados ainda precisam, no mínimo, ser repetidos outras tantas vezes, por outros tantos pesquisadores, e com segurança comprovada. É assim que funciona a ciência.

Portanto, ainda não é o nosso milagre. Mas, sem dúvida, é mais uma luz apontando o caminho da terapia com células-tronco como aquele que nos levará à cura da Distrofia Muscular de Duchenne.

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From → Notícias

2 Comentários
  1. Emersom permalink

    Boa Tarde
    Gostaria de obter mais informações a respeito de meio para minimizar e melhorar a qualidade de vida de um pessoa portadora da DMD.
    Quais os tratamentos que podem ser aplicados ? onde encontro especialista no tratamento para melhorar a qualidade de vida de uma pessoa portadora da DMD?
    No caso pergunto por isso pois tenho um cunhadinho de 8 aninhos que tem DMD anda normal apesar de notarmos algumas dificuldade e cansaço que acaba vindo com muita rapidez!
    Gostaria de obter informações a respeito para encontra algo que possa melhorar e até mesmo previnir problemas mais serios na fase adulta!

    Agradeço desde já quem possa me dar informações !!

    Emersom Valandro.

  2. Ana Carolina Barros permalink

    O melhor tratamento seria procurar encaixar ele no Hospital das Clinicas em Sao Paulo para ke possa esta iniciando o tratamento com cortisona pois pacientes diagnosticado com DMD precisa de cuidados especiais precisa de exames, fazer exames para ke os medicos possam estabelecer o quadro clinico dele.
    Ana Carolina Barros

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