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Enfim, testes clínicos em andamento

23 junho, 2012
FONTE: Página da Associação Paulista de Distrofia Muscular no FACEBOOK, pela DRA. ANA LUCIA LANGER

 

E por falar em tratamentos para curto prazo, vale a pena acompanhar as pesquisas com idebenone:
http://www.muscular-dystrophy.org/research/clinical_trials/215/duchenne%252Bmuscular%252Bdystrophy
Estudo da ‘idebenona’ a droga para a distrofia muscular de Duchenne

Condição: A distrofia muscular de Duchenne
Data de início: julho 2009
Data final esperado: dezembro 2013
Status: Recrutamento
Localização de julgamento: Europa, América do Norte
Qual é o objectivo do ensaio?
Este estudo é um ensaio da Fase 3 investigar o efeito da administração de uma droga chamada idebenona para pessoas com distrofia muscular de Duchenne. Idebenona funciona através do aumento da produção de energia pelas mitocôndrias de as fábricas de energia das células. Pensa-se também de ser capaz de proteger as células contra danos devido às suas propriedades anti-oxidantes. Idebenona está sendo investigada pelo seu potencial para tratar uma variedade de condições neuromusculares e doenças mitocondriais, incluindo ataxia de Friedreich, para o qual a droga é aprovada no Canadá (nome comercial “Catena ®”).

Este ensaio segue-se um ensaio de Fase 2 em que a idebenona mostrou a promessa como um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne. No ensaio de Fase 2 (o chamado ensaio DELPHI), 13 pacientes receberam idebenona numa dose diária de 450 mg por 52 semanas. Comparado com oito pacientes que receberam placebo, os pacientes sobre idebenona mostrou função muscular significativamente melhorada coração. Além disso, os pacientes que receberam a idebenona melhorado em algumas medidas de resistência a respiração. Idebenona também foi encontrado para não causar mais efeitos colaterais do que o placebo

Este ensaio da Fase 3 (o chamado ensaio DELOS) será principalmente investigar se o tratamento com a idebenona (a dose diária de 900 mg) em comparação com o placebo melhora a força de respiração e da função pulmonar em pacientes com Duchenne. Ele também irá analisar o efeito da idebenona sobre a força muscular, a função muscular e qualidade de vida, e testar a segurança do tratamento com idebenona. Os pacientes recebem idebenona ou placebo durante um período de 12 meses.

Quem pode ser envolvido no julgamento?
Este estudo visa recrutar cerca de 240 indivíduos com idade entre 10 e 18 anos com diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne. Este diagnóstico deve ter sido confirmado por teste genético ou por níveis substancialmente reduzidos de proteína distrofina. Os meninos que são capazes de caminhar de forma independente, bem como cadeiras de rodas podem participar deste julgamento.

O ensaio será conduzida em duas fases. Na primeira etapa, os pacientes serão inscritos que nunca tenham utilizado glucocorticóides (esteróides) ou se eles pararam de usar glicocorticóides, pelo menos, 12 meses anteriores ao estudo. Um total de 40 pacientes deste grupo serão matriculados em oito centros de estudos na Europa e nos EUA. O cadastramento dos pacientes em uso de glicocorticóides está prevista mais tarde, em uma segunda etapa do estudo.

Os participantes no estudo não deve ser dependente de ventilação assistida no início do estudo e deve ser capaz de cumprir com os procedimentos do estudo. Para mais detalhes sobre quem pode participar do julgamento, ver “detalhes adicionais julgamento ‘abaixo.

Para mais informações sobre como participar em ensaios leia nosso FAQ .

O que acontece durante o julgamento?
Os participantes serão divididos aleatoriamente em dois grupos. O primeiro grupo terá idebenona a 900 mg / dia (dado como 300 mg três vezes ao dia com as refeições) para um ano. O segundo grupo terá um placebo. Pacientes participantes são convidados a vir ao hospital até oito vezes dentro de 1 ano para avaliação da eficácia e segurança de tomar idebenona.

Onde está o estudo ocorrendo?
Fase 1 do experimento DELOS está sendo realizado em oito centros de estudos na Europa e nos EUA:
• Áustria (Viena)
• Bélgica (Leuven)
• França (Paris)
• Alemanha (Essen)
• Países Baixos (Leiden)
• Suécia (Estocolmo )
• Suíça (Lausanne)
• EUA (Filadélfia)

Durante a fase 2 do estudo (pacientes em uso de glicocorticóides) um adicional de ~ 15 centros de estudos na Europa e América do Norte será inaugurado em um momento posterior.

As despesas de viagem serão reembolsados.

Na maioria das circunstâncias, para alguém de participar num ensaio clínico, que necessitam para viver perto da equipe de pessoas que estão conduzindo a investigação, porque eles precisam ser acompanhados de perto.

Como pode os resultados dos ensaios beneficiam pacientes?
Se os resultados deste estudo confirmam que o tratamento com as pessoas Idebenona benefícios com distrofia muscular de Duchenne, este estudo poderia formar a base para um pedido de aprovação regulatória do uso da idebenona como um tratamento para pessoas com a doença.

Resultados dos testes:
Para ser determinada

Detalhes do Contato:
Dr Thomas Meier
diretor científico
Santhera Pharmaceuticals, Hammerstrasse 49, 4410 Liestal, Suíça
Tel: (+41) 061 906 89 64
E-mail: thomas.meier @ santhera.com

Quem está a financiar este estudo?
Santhera Pharmaceuticals
Nome oficial do Julgamento:
Estudo Fase 3 da Idebenona em Distrofia Muscular de Duchenne (DELOS)

Número estudo Trial:
NCT01027884

Outros detalhes sobre o julgamento:
Para mais informações sobre o julgamento e inclusão e exclusão detalhada por favor clique no link abaixo. Às vezes estes detalhes podem ser bastante técnico. Se você tiver alguma dúvida por favor fale com seu médico ou contactar os organizadores de ensaios clínicos.

http://clinicaltrials.gov/show/NCT01027884

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One Comment
  1. Lucas Allan permalink

    Tenho um filho com DMD. Gostaria de saber sobre esse tratamento Idebenome.

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