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Primeiro medicamento para DMD pode ser comercializado em breve

24 maio, 2014

O PTC Therapeutics – laboratório que está desenvolvendo o medicamento – recebeu parecer positivo do Comitê dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para  autorização condicional de comercialização do Ataluren (TranslarnaTM) – primeira droga para o tratamento da mutação de ponto em Distrofia Muscular de Duchenne-DMD.

PTC solicitou um reexame do parecer negativo do CHMP recebido em janeiro de 2014. A opinião positiva é baseada em dados e análise posterior apresentado após  48 semanas da atual fase de ensaio clínico.

A opinião do CHMP irá subsidiar a decisão da Comissão Europeia (CE) sobre a possibilidade de conceder formalmente a autorização condicional. A Comissão Europeia vai rever o parecer positivo do CHMP e deve se pronunciar (de acordo com as expectativas, positivamente) em até três meses.

A aprovação condicional é concedida com base em uma relação risco / benefício positivo nos dados disponíveis que, embora ainda não finalizada a fase de testes, indicam que os benefícios para a saúde pública da disponibilidade imediata de um medicamento superam seus riscos. A empresa continuará atendendo às exigências da CE, como a realização de novos estudos. A aprovação é renovada anualmente até que todas as obrigações sejam cumpridas, e então a aprovação condicional é convertida em aprovação total. A aprovação condicional só pode ser concedida para medicamentos que satisfaçam uma necessidade médica não atendida, ou seja, o medicamento se destina á utilização numa doença ou condição para a qual nenhum tratamento está prontamente disponível, e por isso é importante que os pacientes tenham acesso ao tratamento o mais cedo possível.

Esta aprovação condicional autorizaria a empresa a comercializar o Ataluren nos 28 países que são Estados-Membros da União Europeia, bem como nos países membros do Espaço Econômico Europeu: Islândia, Liechtenstein e Noruega.

A Comissão Nacional de Ética em Pesquisa-CONEP já foi consultada para inclusão do Brasil na fase 3 do ensaio clínico global previsto para meados de 2014, mas até o presente não se pronunciou.

Estima-se que a mutação de ponto é a causa da DMD em aproximadamente 13% dos pacientes, sendo cerca de 2000 pacientes nos Estados Unidos e 2500 pacientes na União Europeia. No Brasil, pela falta de conhecimento dos profissionais de saúde e pela dificuldade de diagnóstico, entre outras causas, não há dados sequer sobre o quantitativo de pacientes com DMD, quanto mais estatística sobre mutação de ponto.

As Distrofias Musculares são causadas pela incapacidade de produção adequada de uma proteína – a distrofina – responsável pela funcionalidade dos músculos. Na mutação de ponto essa anomalia ocorre quando há uma má formação na hélice do DNA que impede a conexão do segmento que comanda a síntese da distrofina. De forma figurada, o Ataluren atua como um band-aid, criando uma espécie de “conexão postiça”, que restabelece a síntese proteica de forma deficiente, porém funcional. Não se trata, portanto, de uma cura propriamente dita, mas de um abrandamento da severidade dos sintomas que aumenta significativamente a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes.

Após trinta anos da descoberta do gene da distrofina, o parecer positivo do CHMP é um marco importante para a comunidade de DMD!

Há outros medicamentos, para outras mutações e até para outros tipos de Distrofias sendo desenvolvidos. A aprovação do Ataluren abrirá precedente para a autorização e comercialização dos demais. Por isso, é uma vitória de todos.

Enquanto isso, nós, aqui no Brasil, temos um novo e importante desafio: lutar por legislação e recursos que facilitem o acesso dos brasileiros aos tão sonhados e esperados avanços da ciência – através de exames de última geração e novos medicamentos – que poderão salvar nossas vidas.

 

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