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JUNTE-SE À ADONE NA LUTA POR NOSSOS DIREITOS

UNIÃO NACIONAL!
PRECISAMOS MOSTRAR QUEM SOMOS E ONDE ESTAMOS PARA CONSEGUIR QUALQUER TRATAMENTO
Agora todas as associações brasileiras de DOENÇAS NEUROMUSCULARES estão unidas em prol do Projeto de Lei nº 42/2017 que está tramitando no Senado Federal.
Este projeto dispõe sobre medicamentos e equipamentos essenciais para sobrevivência e qualidade de vida que serão fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
Fazem parte do Rol das Doenças Neuromusculares: Distrofias Musculares, AME-Atrofia Muscular Espinhal, ELA-Esclerose Lateral Amiotrófica, Ataxias, entre outros diagnósticos.
Pedimos a todos os pacientes ou familiares que participem preenchendo o formulário de dados.
As informações irão direto para a administração do coletivo de Associações Nacionais e serão mantidas em sigilo.
ATRAVÉS DESTE LINK, PREENCHA O FORMULÁRIO PARA LEVANTAMENTO ESTATÍSTICO DE DADOS ATE 17/11/2017.
#JUNTOSOMOSMAISFORTES
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Adone em prol do Ataluren

No próximo dia 28 de outubro de 2017 a Food and Drug Administration-FDA – órgão americano que controla a liberação de novos alimentos e medicamentos,  irá julgar se aprova ou não o Ataluren, primeiro medicamento para os que tem Distrofia Muscular de Duchenne por mutação de ponto. O coletivo Aliança Distrofia Brasil, liderado pela Dra. Ana Lucia Langer da Associação Paulista de Distrofia Muscular e do qual a Adone faz parte, enviou uma carta aos executivos da FDA em apoio à aprovação.

Confira abaixo, em português, o texto que foi enviado.

Carta enviada ao FDA pela Aliança Distrofia Brasil em apoio à aprovação do ATALUREN (VERSÃO EM PORTUGUÊS):

Prezados Drs. Dunn e Woodcock,

Somos a Aliança Distrofia Brasil e representamos um grupo de associações de distrofia muscular existentes em nosso país, o Brasil.
Temos acompanhado todo o processo de aprovação do medicamento ATALUREN destinado a meninos com Distrofia Muscular de Duchenne e com mutação nonsense desde agosto de 2014, quando a UE concedeu a Translarna (ataluren) uma aprovação condicional para o tratamento de pacientes com DMD e mutação sem sentido (nsDMD) ambulatorial com idade igual ou superior a 5 anos.
Desde então, centenas de pacientes em mais de 25 países em todo o mundo, cerca de 80 meninos em nosso país, recebem e se beneficiam do tratamento. Pelo contato que temos com as famílias e relatos dos progressos que os pacientes estão tendo, nos sentimos na obrigação de relatar a vocês todas as experiências de sucesso.
Senhores, a DMD é uma desordem neuromuscular fatal, progressiva e rara causada pela falta de proteína de distrofina funcional. Devido à falta de distrofina, as fibras musculares são danificadas com atividades normais e são substituídas por tecido fibroso e gordura. Uma vez que isso ocorre, o músculo não pode ser recuperado. A única certeza que tínhamos até recentemente era a morte numa fase precoce da vida. Precisamos de forma urgente de tratamentos que, se não possam curar, possam deter o quadro evolutivo desta terrível doença
Não precisamos de falsas ilusões. Embasamos nossos depoimentos positivos e acompanhamos também toda a evolução da literatura científica da nova medicação: a totalidade da evidência reflete os benefícios do tratamento com Translarna em pacientes com nsDMD de forma consistente e persuasiva, compatível com nossos relatos.
Além dos efeitos positivos, temos uma droga com perfil de segurança bastante favorável a curto e longo prazos, observado em ensaios clínicos e na prática clínica atual.
Temos vários relatos de melhora motora, melhora da função respiratória e até regressão do autismo. Mesmo em pacientes em fase mais adiantada, houve melhora. Gostaríamos que ouvissem os pacientes e os considerassem em sua avaliação contínua de Translarna para o tratamento de pacientes com nsDMD nos Estados Unidos.
Enfim, gostaria que levassem em conta o quanto o medicamento Translarna está trazendo impacto positivo nas atividades da vida diária dos pacientes . É extremamente visível esta mudança e quase uma unanimidade entre as famílias que tem seus meninos fazendo uso da medicação.

Ana Lúcia Langer pela Aliança Distrofia Brasil

Os membros da ADB são:
APDM- Associação Paulista de Distrofia Muscular
ACADIM- Associação Carioca de Distrofia Muscular
ADONE- Associação de Doenças Neuromusculares de Mato Grosso do Sul 
ABDM-Associação Baiana de distrofia Muscular
DONEM- Associação de Portadores e Amigos de Doenças Neuromusculares
AGADIM- Associação Gaúcha de Distrofia Muscular
ABDIM VIVER BEM SEM LIMITES
OAPD- Organização de Apoio às Pessoas com Distrofias
OBADIN- Organização Brasileira de Apoio as Pessoas com Doenças Neuromusculares e Raras
MÃES DUCHENNE BECKER BRASIL
DMC BRASIL- Grupo de Pacientes com distrofias Musculares Congênitas
ASCADIM – Associação Sul Catarinense de Distrofia Muscular

Matéria sobre crianças raras

Hoje, dia 12 de outubro de 2017, quando comemoramos o Dia das Crianças, o Portal Muitos Somos Raros publicou uma matéria sobre “os ensinamentos das crianças raras”.

A Presidente da ADONE MS, Rosana, e seu filho com doenças rara Pedro, que tem Distrofia Muscular de Duchenne, são uma das histórias retratadas.

Leiam a reportagem completa aqui.

Obrigada ao Portal Muitos Somos Raros!

Juntos somos mais fortes!